O transplante de medula óssea é uma modalidade terapêutica que visa o tratamento da doença com uso de altas doses de agentes quimioterápicos associados ou não à radioterapia corporal. A reconstituição hematopoética do paciente é feita pela infusão de células viáveis da medula óssea ou do sangue periférico. Estas células marcam-se fenotipicamente como CD34+ e tem uma alta capacidade proliferativa.

Existem três tipos de transplante: o alogênico, o autólogo e o singênico. No transplante alogênico, a medula óssea é retirada de uma doador previamente selecionado por testes de histocompatibilidade, normalmente identificado entre os familiares ou em bancos de medula óssea. No transplante autólogo, a medula óssea ou as células tronco periféricas são retiradas do próprio paciente, armazenadas e reinfundidas após o regime de condicionamento. O transplante de medula óssea entre gêmeos univitelinos é denominado singênico. Mais recentemente, o transplante com células do cordão umbilical vem sendo empregado em alguns centros de forma experimental.

Estes tipos de transplantes têm indicações nas doenças oncohematológicas, imunológicas, hematológicas, genéticas e oncológicas. Basicamente, o alogênico pode ser utilizado em todas estas condições e o autoplástico, nas oncohematológicas e oncológicas.

A indicação do transplante depende, em geral, da fase da doença em que os pacientes se encontram. A realização do transplante consiste na retirada da medula óssea da crista ilíaca posterior, através de múltiplas aspirações por agulhas especiais para este procedimento ou pela retirada com máquinas de aférese, das células tronco periféricas estimuladas. Estas células vão circular na corrente sangüínea e por tropismo se alojam na medula óssea iniciando a reconstituição hematopoética do paciente.

Durante duas a três semanas após a infusão da medula, o paciente permanece em aplasia medular intensa (fase em que os leucócitos, glóbulos vermelhos e plaquetas permanecem baixos) quando ainda não ocorreu a enxertia. A neutropenia severa predispõe à infecções bacterianas, fúngicas, virais e protozoários. Após este período, os leucócitos começam a aparecer no sangue periférico, demonstrando a recuperação medular.

Em decorrência do regime de condicionamento pode ocorrer uma situação denominada de doença veno-oclusiva hepática, que consiste na obliteração fibrosa de pequenas vênulas haepáticas e que é, algumas vezes, de curso fatal. Outra complicação está relacionada à mucosite, que consiste na resposta inflamatória das mucosas orais e gastrointestinais à ação de drogas antineoplásicas, em geral ocorre de dois a dez dias após a administração de rádio/quimioterapia em altas doses.

Outra complicação de alta mortalidade no transplante é a pneumonia intersticial, principalmente causada por citomegalovirus (CMV). Mais recentemente, a utilização do teste de antigenemia para CMV, reduziu de forma drástica a mortalidade por pneumonia associada ao CMV.

No transplante alogênico em particular, existe uma situação clínica denominada de reação do enxerto contra o hospedeiro, que consiste no reconhecimento de estruturas antigênicas do receptor como “não semelhantes”, pelos linfócitos do doador e que leva ao desenvolvimento de icterícia, diarréia e alterações de pele. Dependendo do grau de acometimento do paciente, esta reação pode levar ao óbito, por proporcionar uma maior freqüência de infecções.

Milhares de transplantes de medula óssea foram realizados nos últimos quinze anos e a maior experiência se concentra nas leucemias linfoblásticas, mielóide aguda, mielóide crônica e anemia aplástica severa.

Os resultados do TMO nas leucemias resumem-se em: para a Leucemia Linfóide Aguda a sobrevida é de 51% em primeira remissão e 40% em segunda remissão, com TMO alogênico.

Na Leucemia Mielóide Aguda os resultados dependem do estádio da doença. A sobrevida para a primeira remissão (56%) e segunda remissão (38%) são animadores.

O transplante alogênico é a terapêutica de escolha para pacientes jovens com anemia aplástica severa. A sobrevida é melhor para pacientes com menos de 16 anos (73%) do que para pacientes com mais de 50 anos (50%).

O autotransplante para a Doença de Hodgkin é a terapêutica recomendada nos 20-30% dos pacientes que falham à quimioterapia convencional.

Entre os transplantes de medula para pacientes com tumores sólidos, o câncer de mama figura como principal indicação. A sobrevida global foi de 65% para as mulheres com doença inicial.

Recentemente, uma nova modalidade de transplante vem ganhando espaço. Ainda de forma experimental, o uso de condicionamento com doses não-mieloablativas e a imunomodulação pós-transplante, podem tornar os transplantes de medula óssea mais seguros e com melhores resultados.